Hemofilie A is een X-chromosoomgebonden stollingsziekte die wordt veroorzaakt door pathologische varianten van het gen dat codeert voor stollingsfactor VIII. Ernstige hemofilie A (factor VIII-activiteit < 1IE/dl) veroorzaakt bloedingen in de weke delen en de gewrichten, die...
Gentherapie met valoctocogene-roxaparvovec bij hemofilie A
