In the New England Journal of Medicine zijn de resultaten gepubliceerd die na twee en drie jaar zijn verkregen met AAV5-hFVIII-SQ. Die behandeling resulteerde in relevante en lang aanhoudende gunstige klinische effecten bij patiënten met ernstige hemofilie A die één dosis van 4 x...
Gentherapie bij hemofilie A: follow-up van meerdere jaren
