Onderzoekers stelden een duurzame therapeutische factor IX-stollingsactiviteit vast na gentherapie met een stollingsfactor IX- variant met hoge specifieke activiteit. The New England Journal of Medicine publiceert de resultaten van dit onderzoek alsook een bijhorend editorial.
De resultaten van een kleinschalige studie, die geen uitspraken kunnen doen over veiligheid, suggereren dat een infuus met AAV5-hFVIII-SQ bij ernstige hemofilie A gepaard gaat met aanhoudende normalisatie van de factor VIII-activiteit over een periode van een jaar bij zes van zeven patiënten die een hoge dosis kregen. De behandeling resulteert ook in een duidelijke reductie in gebruik van factor VIII in alle zeven patiënten.
The New England Journal of Medicine publiceert veelbelovende resultaten over gentherapie bij tien patiënten met ernstige hemofilie B. De toediening van één enkel infuus met adeno-geassocieerd virus serotype 8 (AAV8) als vector, resulteerde in deze studie in een therapeutische langetermijnexpressie van factor IX, gepaard gaande met klinische winst.
Onco-Hemato Vol. 19 Nr. 1
Schrijf u gratis in op onze wekelijkse nieuwsbrief en ontvang het laatste nieuws en nog veel meer ...
