De Amerikaanse gezondheidswaakhond FDA heeft vrijdag twee nieuwe behandelingen tegen sikkelcelanemie goedgekeurd. Een daarvan is de eerste gentherapie op basis van Crispr-cas9 die in de Verenigde Staten groen licht krijgt.
Crispr-cas9 is een eiwit dat gericht stukjes DNA kan verwijderen, vervangen of aanpassen. De FDA heeft nu Casgevy, dat gebruikmaakt van de technologie, goedgekeurd voor de behandeling van sikkelcelanemie bij patiënten vanaf 12 jaar. Dat is een erfelijke ziekte waarbij de rode bloedcellen een abnormale vorm krijgen en waardoor bloedarmoede kan ontstaan.
Casgevy is ontwikkeld door de biotechbedrijven Vertex Pharmaceuticals uit de VS en Crispr Therapeutics uit Zwitserland. Midden november kreeg de gentherapie al haar eerste goedkeuring wereldwijd in het Verenigd Koninkrijk.
Naast Casgevy keurde de FDA ook de celtherapie Lyfgenia goed voor de behandeling van sikkelanemie. Die werd ontwikkeld door het Amerikaanse Bluebird Bio.
