Des chercheurs ont constaté une activité de coagulation du facteur IX thérapeutique durable après une thérapie génique à base d’une variante du facteur de coagulation IX à activité spécifique élevée. Le New England Journal of Medicine publie les résultats de cette étude ainsi qu’un éditorial à ce sujet.
Les résultats d’une étude à petite échelle, qui ne permettent pas de se prononcer sur l’innocuité du traitement, suggèrent qu’une perfusion d’AAV5-hFVIII-SQ en cas d’hémophilie A sévère est associée à une normalisation permanente de l’activité du facteur VIII sur 1 an chez 6 patients sur 7 ayant reçu une forte dose. Le traitement entraîne aussi une réduction nette de l’utilisation du facteur VIII chez les 7 patients.
Le New England Journal of Medicine (NEJM) publie les résultats prometteurs concernant la thérapie génique chez 10 patients atteints d’hémophilie B sévère. Dans cette étude, l’administration d’une perfusion unique de virus adéno-associé de sérotype 8 (AAV8) en tant que vecteur a entraîné une expression thérapeutique à long terme du facteur IX, ce qui se traduit par un bénéfice clinique.
Onco-Hemato Vol. 19 N° 1
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