En modulant l’affinité de l’hémoglobine pour l’oxygène, GBT440 (voxelotor), première molécule de cette classe, inhibe la polymérisation de l’hémoglobine S que l’on observe dans la drépanocytose. Il a été testé à la dose de 900mg dans une étude de phase 2a sur 24 patients...
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