Les résultats à 2 et 3 ans du traitement par AAV5-hFVIII-SQ publiés dans le New England Journal of Medicine montrent que cette approche est associée à un bénéfice clinique pertinent et prolongé chez les patients ayant une hémophilie de type A sévère traités par 1 dose de 4 x 10...
Suivi de plusieurs années relatif à la thérapie génique dans l’hémophilie A
