La maladie de Hurler, une mucopolysaccharidose de type 1 (MPS-1H), sous sa forme la plus sévère, est généralement diagnostiquée au cours des 2 premières années de vie. Son espérance de vie ne dépasse pas 10 ans sans traitement, tandis que l’enzymothérapie substitutive n’améliore...
Mucopolysaccharidose de type 1: l’apport de l’autogreffe génétiquement modifiée
