Pour rappel, l’hémophilie A est un trouble de la coagulation lié au chromosome X et causé par des variantes génétiques pathologiques dans le gène codant pour le facteur de coagulation VIII. Les personnes atteintes d’hémophilie A sévère (niveau d’activité du facteur VIII < 1UI/dl)...
La thérapie génique par valoctocogène roxaparvovec dans l’hémophilie A
