L’objectif de la thérapie génique en cas d’hémophilie B est de modifier la sévérité de la maladie en assurant une activité de longue durée du facteur IX après une dose unique, tout en contrôlant efficacement les saignements et en éliminant la nécessité de recourir à une...
HOPE-B: la plus grande cohorte de thérapie génique dans l’hémophilie B
