Un temps appelé CTX001, l’exagamglogene autotemcel, désormais baptisé «exa-cel», est un traitement qui consiste à recueillir les cellules souches hématopoïétiques dans le sang du patient. Ces cellules sont ensuite modifiées à l’aide de l’outil d’édition génétique CRISPR-Cas9 pour...
Guérir les hémoglobinopathies par édition génétique?
